最近，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍教授團(tuán)隊(duì)在國(guó)際臨床腫瘤頂級(jí)雜志Lancet Oncology（《柳葉刀-腫瘤學(xué)》，影響因子36.4）上，發(fā)表了題為“口服砷劑聯(lián)合維甲酸與靜脈砷劑聯(lián)合維甲酸治療非高危急性早幼粒白血病：III期隨機(jī)對(duì)照、非劣性研究”（Oral arsenic plus retinoic acid versus intravenous arsenic plus retinoic acid for non-high-risk acute promyelocytic leukaemia: a non-inferiority, randomised phase 3 trial）的論著。

　　論著介紹了“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心隨機(jī)對(duì)照研究成果，證實(shí)“不輸液、不化療”治愈急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL），為非高危APL治療新時(shí)代提供最高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

　　急性早幼粒細(xì)胞白血病是一種起病兇險(xiǎn)的惡性血液病，單純依賴化療患者復(fù)發(fā)率高，總體生存不足一半。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療急性早幼粒細(xì)胞白血病是中國(guó)原創(chuàng)研究成果推廣全球的典范，根治率達(dá)到90%以上，其中非高危組占APL患者80%以上。

　　此前，黃曉軍課題組在國(guó)際上首次通過(guò)前瞻臨床試驗(yàn)證實(shí)口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發(fā)表于2013年國(guó)際腫瘤學(xué)頂級(jí)期刊《臨床腫瘤學(xué)》（Journal of Clinical Oncology，IF=26.3）。在此基礎(chǔ)上, 黃曉軍研究組通過(guò)不要傳統(tǒng)的化療藥物、不輸液、緩解后不用再住院的創(chuàng)新性小樣本前瞻隊(duì)列，在非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病患者中取得了良好的療效并以通信letter形式發(fā)表于2014年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（IF=79.2)。

　　為進(jìn)一步證實(shí)這種創(chuàng)新性治療方法的有效性，黃曉軍牽頭全國(guó)14個(gè)中心開(kāi)展的多中心、非劣效、開(kāi)放性、隨機(jī)對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)（ChiCTR-TRC-13004054）。試驗(yàn)入組109例成年非高危組APL患者，2:1隨機(jī)至“口服組”（口服砷劑聯(lián)合全反式維甲酸）和“靜脈組”（靜脈砷劑聯(lián)合全反式維甲酸）進(jìn)行誘導(dǎo)和鞏固治療。“口服組”2年無(wú)事件生存率97%，“靜脈組”為94%，證實(shí)了“口服組”療效并不劣于“靜脈組”；全口服藥物方案可以治愈非高危組急性早幼粒細(xì)胞白血病患者，無(wú)需常規(guī)化療。

　　上述成果在國(guó)際上為“不輸液、不化療、僅用兩個(gè)口服藥物治療急性早幼粒細(xì)胞白血病”提供了高水平的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，使急性早幼粒細(xì)胞白血病治療更為簡(jiǎn)便、避免化療帶來(lái)的多種副作用，節(jié)省了患者住院日超過(guò)4個(gè)月，大大提高了病人的生活質(zhì)量，同時(shí)減輕了患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

　　該項(xiàng)研究使得我國(guó)APL的研究穩(wěn)居國(guó)際第一方陣，成為推動(dòng)該領(lǐng)域發(fā)展的關(guān)鍵力量。本文通訊作者為黃曉軍教授，研究得到國(guó)家自然科學(xué)基金創(chuàng)新群體，國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、北京市科技計(jì)劃項(xiàng)目，北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心等項(xiàng)目聯(lián)合資助。（文/陳月）

　　附：作者簡(jiǎn)介

　　黃曉軍，教授，主任醫(yī)師，博士生導(dǎo)師；長(zhǎng)江學(xué)者、國(guó)家杰青。北京大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任。國(guó)家自然基金委創(chuàng)新群體，科技部、教育部創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)帶頭人，國(guó)家重點(diǎn)學(xué)科、國(guó)家臨床重點(diǎn)專科負(fù)責(zé)人；兼任亞太血液聯(lián)盟常委會(huì)主任、第四屆中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)血液科醫(yī)師分會(huì)會(huì)長(zhǎng)、第九屆中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、美國(guó)血液學(xué)會(huì)國(guó)際常委會(huì)委員、國(guó)際白血病比較研究組織（IACRLR）全球委員會(huì)委員。主持“國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃”“863”等國(guó)家課題；以通訊或第一作者發(fā)表SCI論文340余篇，包括New Engl J Med、Lancet Oncol、J Clin Oncol、Blood等，入選2014-2017年中國(guó)高被引學(xué)者榜單（醫(yī)學(xué)）；排名第一獲國(guó)家科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)2項(xiàng)、省部級(jí)一等獎(jiǎng)4項(xiàng)、吳階平醫(yī)藥創(chuàng)新獎(jiǎng)。任《中華血液學(xué)雜志》總編輯；血液Top 10期刊British Journal of Haematology，Journal of Hematology and Oncology副主編；Blood等編委。