12月18日,世界頂尖學(xué)術(shù)期刊《自然》(Nature)發(fā)布2019年度影響世界的十大科學(xué)人物。全球十名科學(xué)家因?qū)Φ厍蛏锒鄻有浴⒖焖偕潆姳⒘孔佑?jì)算機(jī)等研究入選。其中,來(lái)自北京大學(xué)的鄧宏魁教授因“證明CRISPR基因編輯可以在HIV感染的成年人中安全使用”入選,是唯一一名登上該榜單的中國(guó)學(xué)者。
《自然》雜志封面
今年9月12日,《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》在線發(fā)表了我國(guó)學(xué)者“以基因編輯技術(shù)之長(zhǎng),補(bǔ)‘柏林病人’之短”的探索——北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院鄧宏魁教授與解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬佑安醫(yī)院等團(tuán)隊(duì)合作,利用基因編輯手段在人體造血干細(xì)胞中失活CCR5基因,并將編輯后的干細(xì)胞移植到HIV(艾滋病病毒)感染合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者體內(nèi)產(chǎn)生效果,這在世界上尚屬首次。

鄧宏魁教授
鄧宏魁在接受采訪時(shí)說(shuō):“這項(xiàng)研究成果是第一步,它證明了基因編輯后的造血干細(xì)胞在人體中是安全的,并且能夠存活下來(lái),甚至有可能‘逆境繁衍’。”研究團(tuán)隊(duì)后續(xù)也將繼續(xù)提高基因編輯效率,調(diào)整治療方案,以達(dá)到治愈的目標(biāo)。

基因編輯的造血干細(xì)胞移植流程圖
《自然》發(fā)布的新聞稿中這樣描述這位干細(xì)胞生物學(xué)家:第一個(gè)發(fā)表利用CRISPR基因編輯技術(shù)對(duì)成人細(xì)胞進(jìn)行編輯的臨床試驗(yàn)結(jié)果的人。在特寫文章中,鄧宏魁被稱為“CRISPR轉(zhuǎn)化者”(CRISPR Translator)。
除來(lái)自中國(guó)的鄧宏魁之外,列入該榜單的還包括來(lái)自巴西、瑞典、加拿大等國(guó)的科學(xué)家及相關(guān)人士。“這份榜單通過(guò)突出關(guān)鍵人物,探索了今年科學(xué)領(lǐng)域最重要的一些時(shí)刻。”《自然》雜志特寫主編Rich Monastersky說(shuō)道:“這十個(gè)人的故事范圍很廣,從量子計(jì)算機(jī)首次超越傳統(tǒng)機(jī)器的證明,到應(yīng)對(duì)氣候變化、森林砍伐和非洲埃博拉疫情的努力。”
鄧宏魁簡(jiǎn)介
北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授、長(zhǎng)江特聘教授,北京大學(xué)干細(xì)胞研究中心主任,北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心成員。鄧宏魁在干細(xì)胞研究領(lǐng)域做出多項(xiàng)開創(chuàng)性貢獻(xiàn),尤其在小分子化合物誘導(dǎo)細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變方面做出了一系列開拓性工作:1)利用化學(xué)小分子建立了一種全新的具有全能性特征的干細(xì)胞;2)首次實(shí)現(xiàn)完全使用小分子化合物逆轉(zhuǎn)“發(fā)育時(shí)鐘”,讓小鼠體細(xì)胞重新獲得多潛能性,該成果開創(chuàng)了全新的體細(xì)胞重編程體系;3)建立了一套更高效的利用小分子化合物誘導(dǎo)化學(xué)多潛能干細(xì)胞的方案,揭示了化學(xué)重編程不同于傳統(tǒng)重編程的分子機(jī)制;4)實(shí)現(xiàn)小分子化合物誘導(dǎo)小鼠體細(xì)胞成為功能性神經(jīng)元,通過(guò)結(jié)合信號(hào)通路和染色質(zhì)結(jié)構(gòu)調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)對(duì)細(xì)胞命運(yùn)的操縱成為細(xì)胞重編程研究的新范式;5)發(fā)現(xiàn)促進(jìn)分化的關(guān)鍵基因可以替代多潛能性關(guān)鍵基因,實(shí)現(xiàn)體細(xì)胞重編程,并由此提出細(xì)胞命運(yùn)決定的“蹺蹺板模型”,為研究細(xì)胞命運(yùn)決定提供了全新的視角。